Los desafíos éticos y técnicos de la edición genética

Editar el código genético ya no es sólo parte de la ciencia ficción, es una realidad en muchas partes del mundo, incluido Chile. Los pasos agigantados que se han mostrado en este campo en las últimas décadas, han puesto en la discusión cuáles son los límites y regulaciones que deben normar su funcionamiento.
En ese contexto, dos destacados científicos que participaron de la sexta versión del Congreso de Futuro dieron a conocer cuáles son sus aprensiones al respecto y sobre los próximos pasos de este ámbito, del que quizás las expectativas en la población son muy elevadas.

Del mismo modo, se mostraron avances que ya se han materializado sobre cómo herramientas de este tipo pueden ayudar a curar enfermedades genéticas que afectan a gran parte de la población y sobre los próximos planes para comenzar a utilizar este tipo de tratamientos.

"No se debe utilizar la edición para mejoras definitivas"
A partir de su labor científica dedicada al desarrollo de métodos de terapia génica para enfermedades de la sangre en niños -como la anemia falciforme, talasemia o la hemofilia- utilizando la recombinación homóloga, el doctor en Neurociencias de la Universidad de Stanford, Matthew Porteus, desarrollo el tema clave de los límites éticos que deben regir la edición de los genes.

Aseguró que esta esta disciplina debe estar fundada en cinco principios básicos, que deben estar acompañados de un amplio debate en el que participe la mayor cantidad de personas, con el objetivo de representar diferentes culturas y religiones que puedan definir a ciencia cierta a que queremos llegar.
En ese sentido, el científico apuntó a que es fundamental que cada persona pueda contar con la seguridad de que sin importar el lugar donde nazca, contará con la misma oportunidad de acceso a los tratamientos disponibles. Porteus apuntó a que también se debe buscar siempre minimizar el sufrimiento de los individuos, así como la desigualdad estructural y que resulta fundamental "el no tratar a la gente como objeto, por lo que no hay que crear personas para que hagan ciertas tareas". En cuanto al desarrollo de las investigaciones, aseguró que "hay que tener humildad en reconocer lo que no sabemos y reconocer los riesgos que esto conlleva".

El especialista comentó que a través de este tipo de tecnología no es posible desarrollar a personas que sean mejores atletas, "no se debe utilizar la edición para mejoras definitivas, no es lo adecuad. A pesar de que hay filósofos que piensan lo contrario, no se debería permitir", indicó, pero sí se pueden curar algunos tipos de enfermedades que se desarrollan por la falla de uno o más genes.

Ante esto aseguró que "a pesar de que no estamos determinados directamente por nuestros genes, hay algunas clases de enfermedades que son provocadas por la varianza en algunos de ellos, las que se estiman entre 6 mil y 10 mil". Estas patologías pueden desarrollarse en varios ámbitos y afectan a cerca de 30 millones de personas en EEUU y 350 millones en el mundo, las cuales son susceptibles a ser tratadas con mecanismos.

La herramienta que ha resultado ser más eficiente es la CRISP/Cas9, que es un complejo RNA proteico encargado de realizar la corrección de células a través de la administración de virus y que fue utilizado para reparar el gen que causa la enfermedad de células falciformes en las células madre de pacientes enfermos, llegando a niveles de corrección de entre el 40% y 45%, aunque con algunos pacientes incluso se ha superado el 70%, siendo que con sólo el 10% es probable que se cure la enfermedad, resultados que animan al experto a vaticinar que para 2018 exista un tratamiento disponible.

"Lograr cambios en nuestro genoma es increíblemente difícil"
Modificar cualquier parte del genoma humano a voluntad en un organismo vivo y poder convertirlo en cualquier otra secuencia de ADN, es el objetivo principal de la edición genética. Pero a pesar de los enormes avances en este campo, "lograr cambios en nuestro genoma es increíblemente difícil", afirma el Dr. David Liu, profesor de química y bioquímica de la Universidad de Harvard. El experto argumenta que "el ADN no es como un documento de Word, es una molécula que tiene muchas formas, curvas y características inusuales y que si yo no tuviese 18 años de experiencia como profesor no podría decir cuál es la secuenciación correcta".

La investigación de Liu se ha centrado en la evolución, entrega y caracterización de elementos reguladores sintéticos y macromoléculas que manipulan con precisión el flujo de información en células humanas, es por esto que se ha convertido en una voz autorizada en este ámbito. A su juicio, la gente se siente motivada a trabajar en edición genética porque la promesa es gigantesca y existe un potencial de tener un impacto prácticamente en todos los ámbitos de la sociedad.

A pesar del rápido avance que ha existido en esta materia y que ya existen los mecanismos para realizar una modificación genética, el investigador asegura que son tres los desafíos a los que se enfrenta este tipo de tecnología para que existan medicamentos que puedan ser administrados para sanar una enfermedad genética.

El primero se trata de la especificidad de ADN, "hay tres mil millones de pares de ADN en nuestro genoma, si queremos corregir uno de esos genes tenemos que ser muy cuidadosos de no generar cambios en otros genes", asegura Liu, quien explica que debido a que el genoma es tan extenso, muchas secuenciaciones son parecidas entre sí, por lo que "hay que determinar cómo modificar esos lugares que son el objetivo, pero sin modificar aquello que no queremos cambiar".

El otro desafío destacado por el investigador es cómo superar el "delivery", o sea, cómo hacer llegar la nueva secuenciación al lugar que corresponde. "La mayor parte de los medicamentos están compuestos por moléculas pequeñas, la razón es que esas moléculas tienen la posibilidad de distribuirse en el organismo si uno las ingiere o inyecta, ninguna de estas máquinas son pequeñas, por lo que hay que encontrar fórmulas para administrarlas en el cuerpo humano", comentó.

Por último, Liu afirmó que es importante definir "la pureza del producto, en la mayoría de los casos no queremos alterar un gen, sino que corregirlo de manera muy precisa". Sin embargo, el científico señala que en los tres ámbitos ya han existido avances importantes, que además harán que crezca cada vez más la necesidad de guías éticas y concienzudas al respecto. "Hay pautas de investigación que rigen la investigación biológica, pero la tecnología en este campo ha avanzado mucho más rápido que las regulaciones", indica Liu, quien agrega: "es fundamental que el principio de todos los investigadores sea que si alguno de nosotros comete un error serio, perjudica el trabajo de todos".