Académicos UC descubren droga que podría curar la epilepsia y la distrofia muscular

En el mundo, cerca de 50 millones de personas padecen epilepsia, posicionándose como uno de los trastornos neurológicos más comunes. De ellos, alrededor de tres cuartas partes de quienes viven en países de ingresos bajos y medios, no reciben el tratamiento que necesitan, que apunta a controlar o reducir crisis, según consigna la Organización Mundial de la Salud (OMS).

Ésta y otras enfermedades de carácter neurológico que impliquen algún tipo de inflamación crónica, tales como la como la distrofia muscular de Duchenne y otras similares, podrían tener una cura made in Chile. ¿El motivo? Juan Carlos Sáez y Carlos Lagos, académicos de la Universidad Católica de Chile (UC), hallaron un método para generar compuestos que bloquean selectivamente las entradas de calcio a través de una vía que descubrieron y llaman “hemicanales”.

“El calcio activa diversas vías intracelulares de la respuesta inflamatoria y sería el mecanismo responsable del deterioro de los tejidos afectados por diversas enfermedades crónicas”, afirma Sáez, académico de la Facultad de Ciencias Biológicas de la UC, científico a cargo de la investigación.

Agrega que los anti inflamatorios disponibles en la actualidad sólo bloquean algunas vías intracelulares y las que permanecen activas terminan generando efectos colaterales nocivos. “Nosotros en cambio hallamos una droga nueva que bloquea una vía inicial de activación de diversas vías intracelulares, que corresponde a una etapa de la respuesta inflamatoria que se desconocía”, detalla.

A la fecha, ya han realizado gran parte de la fase pre clínica en ratones y se encuentran en etapa de levantamiento de capital por US$ 1 millón. La obtención de estos recursos les permitirá contratar a una empresa en Estados Unidos que realice las pruebas de toxicidad preclínicas en animales, para finalmente, presentar los avances a la Food and Drug Administration (FDA ) y poder iniciar estudios en humanos.

Para concretar esta etapa y a futuro comercializar las drogas, los académicos crearon hace un año, junto a Tomás Pérez-Acle, Conectómica S.A., un spin-off de la UC con el que buscarán posicionarse en el mercado local e internacional. Hoy, ya tienen un nuevo socio, el destacado científico Pablo Valenzuela, quien adquirió un 5% de la empresa.

El camino hacia el hallazgo

Si bien hoy están en fases avanzadas, el trabajo sobre el tema inició en los años 80, cuando Sáez investigaba sobre los componentes inflamatorios que causaban esta condición fisiopatológica.

Años más tarde, en 2009 se adjudicó un Fondef por $ 500 millones, que le permitió, en conjunto con el químico farmacéutico de la misma universidad, Carlos Lagos, comenzar una investigación que dio como resultado el hallazgo del compuesto inhibidor de hemicanales permeables al calcio.

En 2015, un Proyecto Acelerador UC por cerca de $ 50 millones les permitió continuar la investigación del compuesto con foco específico en la Epilepsia.

En vista de los buenos resultados, solicitaron la patente de la solución -en trámite- en Chile, China, Estados Unidos y Europa, mercados con gran potencial de exportación, dado los altos índices de enfermedades inflamatorias crónicas.